Chinese scientists develop gene-editing tool to treat incurable diseases | 中国科学家开发基因编辑工具治疗疑难疾病

中国研究人员在基因编辑领域取得重大突破，开发出一种新的治疗方法，能够修复细胞线粒体内的DNA错误。这一新技术被称为线粒体DNA碱基编辑器，科学家们利用它成功在动物模型——大鼠身上实现了针对线粒体DNA突变的直接修正，为治疗目前无法治愈的相关疾病提供了新的可能性。

该研究由华东师范大学和临港实验室的团队合作完成，并在《自然生物技术》杂志上发表了两篇论文。研究指出，线粒体DNA突变与多种遗传疾病有关，包括视神经萎缩症、Leigh综合征和线粒体脑肌病等，这些疾病目前尚无治愈方法，影响全球约每五千人中的一人，可能导致严重症状甚至早逝。研究人员表示，这项技术有望推动针对这些严重疾病的基因疗法发展。

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