UK scientists slow Huntington’s disease for first time | 英国科学家首次成功减缓亨廷顿舞蹈症进展

英国研究人员宣布，首次通过一种创新的基因疗法成功减缓了致命神经疾病亨廷顿病的进展。据荷兰和美国的基因治疗公司uniQure称，在伦敦大学学院（UCL）进行的早期临床试验中，部分患者在三年后疾病发展的速度减少了75%。

这项研究测试了一种名为AMT-130的新型基因疗法，该疗法通过直接注射到大脑中，将功能性DNA永久引入患者的细胞中。研究人员表示，AMT-130的出现可能成为首个获批的减缓亨廷顿病的治疗方法，具有重大意义。共有29名患者参加试验，其中接受最高剂量的12名患者表现出最明显的疾病减缓效果。

via SCMP Full Text Feed