How could a single gene-editing injection treat inherited eye diseases? | 一针基因编辑注射如何治疗遗传性眼病？
香港初创公司GenEditBio正在临床试验一种名为GEB-101的一次性基因编辑疗法，用于治疗TGFBI相关角膜营养不良——一种由基因突变引起的遗传性眼病，会逐渐使角膜浑浊、损害视力。该疗法有望从基因源头根治疾病，提供永久性解决方案。公司联合创始人、香港城市大学生物医学系教授郑宗立表示，现有疗法如角膜移植或激光手术都无法治愈此病，因为基因突变会持续产生有害蛋白，部分患者因多次手术后角膜过薄而无法再接受治疗。
TGFBI相关角膜营养不良在亚洲人群中的患病率约为0.2%，症状包括畏光、视力逐渐下降和复发性角膜糜烂。GEB-101基于CRISPR-Cas基因编辑技术，通过一次角膜基质内注射，直接在DNA层面抑制突变基因的表达，从源头阻止有害蛋白的产生。为保障安全性，该疗法使用蛋白质形式的编辑工具，完成任务后一天内即自行降解，郑宗立称之为“一把会消失的分子手术刀”。该工具被包装在公司自主研发的类病毒颗粒载体中，递送至角膜细胞。
去年5月，该疗法在上海完成首例人体给药，目前已在内地为六名患者治疗，均报告良好效果。猴子实验显示其基因编辑效率超过80%。美国食品药品监督管理局（FDA）已于去年12月批准新药临床试验申请，并于今年9月授予快速通道资格；中国国家药监局也于今年7月批准临床。该疗法正在内地和美国多个中心开展临床试验，郑宗立预计药物可在三到五年内惠及患者，并希望绝大多数患者能够负担得起。他认为基因编辑未来将成为医学领域的关键治疗工具，应用前景不限于遗传性眼病，还包括肿瘤和慢性病治疗。
via South China Morning Post
香港初创公司GenEditBio正在临床试验一种名为GEB-101的一次性基因编辑疗法，用于治疗TGFBI相关角膜营养不良——一种由基因突变引起的遗传性眼病，会逐渐使角膜浑浊、损害视力。该疗法有望从基因源头根治疾病，提供永久性解决方案。公司联合创始人、香港城市大学生物医学系教授郑宗立表示，现有疗法如角膜移植或激光手术都无法治愈此病，因为基因突变会持续产生有害蛋白，部分患者因多次手术后角膜过薄而无法再接受治疗。
TGFBI相关角膜营养不良在亚洲人群中的患病率约为0.2%，症状包括畏光、视力逐渐下降和复发性角膜糜烂。GEB-101基于CRISPR-Cas基因编辑技术，通过一次角膜基质内注射，直接在DNA层面抑制突变基因的表达，从源头阻止有害蛋白的产生。为保障安全性，该疗法使用蛋白质形式的编辑工具，完成任务后一天内即自行降解，郑宗立称之为“一把会消失的分子手术刀”。该工具被包装在公司自主研发的类病毒颗粒载体中，递送至角膜细胞。
去年5月，该疗法在上海完成首例人体给药，目前已在内地为六名患者治疗，均报告良好效果。猴子实验显示其基因编辑效率超过80%。美国食品药品监督管理局（FDA）已于去年12月批准新药临床试验申请，并于今年9月授予快速通道资格；中国国家药监局也于今年7月批准临床。该疗法正在内地和美国多个中心开展临床试验，郑宗立预计药物可在三到五年内惠及患者，并希望绝大多数患者能够负担得起。他认为基因编辑未来将成为医学领域的关键治疗工具，应用前景不限于遗传性眼病，还包括肿瘤和慢性病治疗。
via South China Morning Post
