A kill switch for epilepsy? China cuts seizures by 92.6% in first human chemogenetic trial | 癫痫“关闭开关”？中国完成全球首例化学遗传学人体试验，癫痫发作减少92.6%
中国团队完成全球首例“化学遗传学神经调控”治疗难治性癫痫的人体临床试验，结果显示该疗法可使患者癫痫发作频率平均减少92.6%，部分患者发作完全消失。研究成果于11月5日发表在《新英格兰医学杂志》上。全球约三分之一的癫痫患者对现有药物完全无效，而传统开颅切除手术存在不可逆神经功能损伤的风险。
这项试验由首都医科大学宣武医院院长、国家神经疾病医学中心主任赵国光团队开展。三名28至37岁的难治性内侧颞叶癫痫合并海马硬化男性患者参与试验，他们的癫痫病史长达10至25年，且至少对两种抗癫痫药物耐药。在磁共振引导下，医生向患者脑内海马病变区域注射GA002病毒载体，使病变周围神经元表达一种名为hM4D的人工受体。这种受体只能被特定药物激活，大脑自身的信号分子无法触发。
术后两周观察期结束，患者在继续原有抗癫痫药物的同时，开始口服小剂量氯氮平——一种原本用于治疗精神分裂症的药物。该药物可激活人工受体，如同按下“分子开关”，立即抑制病变神经元的异常放电，阻止癫痫发作。术后两个月随访显示，三名患者月均发作次数分别从4.5次降至0.5次、4次降至0次、4.5次降至0.5次。长期随访中，前两名患者未再发作，第三名患者因意外中断服药出现两次发作，恢复用药后即得到控制。所有不良事件均为轻度或中度。赵国光表示，这一结果为化学遗传学神经调控治疗药物难治性癫痫提供了初步概念验证，有必要在更大规模研究中进一步评估。
via South China Morning Post
中国团队完成全球首例“化学遗传学神经调控”治疗难治性癫痫的人体临床试验，结果显示该疗法可使患者癫痫发作频率平均减少92.6%，部分患者发作完全消失。研究成果于11月5日发表在《新英格兰医学杂志》上。全球约三分之一的癫痫患者对现有药物完全无效，而传统开颅切除手术存在不可逆神经功能损伤的风险。
这项试验由首都医科大学宣武医院院长、国家神经疾病医学中心主任赵国光团队开展。三名28至37岁的难治性内侧颞叶癫痫合并海马硬化男性患者参与试验，他们的癫痫病史长达10至25年，且至少对两种抗癫痫药物耐药。在磁共振引导下，医生向患者脑内海马病变区域注射GA002病毒载体，使病变周围神经元表达一种名为hM4D的人工受体。这种受体只能被特定药物激活，大脑自身的信号分子无法触发。
术后两周观察期结束，患者在继续原有抗癫痫药物的同时，开始口服小剂量氯氮平——一种原本用于治疗精神分裂症的药物。该药物可激活人工受体，如同按下“分子开关”，立即抑制病变神经元的异常放电，阻止癫痫发作。术后两个月随访显示，三名患者月均发作次数分别从4.5次降至0.5次、4次降至0次、4.5次降至0.5次。长期随访中，前两名患者未再发作，第三名患者因意外中断服药出现两次发作，恢复用药后即得到控制。所有不良事件均为轻度或中度。赵国光表示，这一结果为化学遗传学神经调控治疗药物难治性癫痫提供了初步概念验证，有必要在更大规模研究中进一步评估。
via South China Morning Post
