US regulator investigates tumour risk in children given Novartis gene therapy | 美国监管机构调查诺华基因疗法在儿童中的肿瘤风险
美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查诺华基因疗法Zolgensma与肿瘤形成风险之间的关联，此前有报告显示，在约6,000名接受治疗的婴幼儿中出现了9例肿瘤病例。诺华当天早些时候披露了两例儿童肿瘤病例，证据显示其与该基因疗法存在关联。Zolgensma用于治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿，于2019年首次获批。
FDA表示，Zolgensma和诺华另一款基因疗法Itvisma的总体获益仍大于潜在风险，但该机构正在评估是否需要采取监管措施。Itvisma于去年获批，用于治疗两岁及以上患者，目前尚无使用该药后出现肿瘤的报告。Zolgensma通过改良病毒将正常基因拷贝送入患者细胞，在其中两例病例中，医生发现治疗所用的病毒载体将其遗传物质插入患者自身DNA，这提示肿瘤可能与这种一次性疗法存在关联。
诺华总部位于瑞士巴塞尔，该公司表示已及时、恰当地向卫生部门通报了相关情况，且肿瘤潜在风险已列入Zolgensma的处方信息中。不过，患者权益组织此前抱怨诺华在分享病例信息方面行动迟缓，SMA Europe也敦促诺华说明已知信息、尚不确定的内容及其对已接受治疗儿童的意义。诺华未透露两例新病例的具体地点，欧洲药品管理局暂未对此置评。
via South China Morning Post
美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查诺华基因疗法Zolgensma与肿瘤形成风险之间的关联，此前有报告显示，在约6,000名接受治疗的婴幼儿中出现了9例肿瘤病例。诺华当天早些时候披露了两例儿童肿瘤病例，证据显示其与该基因疗法存在关联。Zolgensma用于治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿，于2019年首次获批。
FDA表示，Zolgensma和诺华另一款基因疗法Itvisma的总体获益仍大于潜在风险，但该机构正在评估是否需要采取监管措施。Itvisma于去年获批，用于治疗两岁及以上患者，目前尚无使用该药后出现肿瘤的报告。Zolgensma通过改良病毒将正常基因拷贝送入患者细胞，在其中两例病例中，医生发现治疗所用的病毒载体将其遗传物质插入患者自身DNA，这提示肿瘤可能与这种一次性疗法存在关联。
诺华总部位于瑞士巴塞尔，该公司表示已及时、恰当地向卫生部门通报了相关情况，且肿瘤潜在风险已列入Zolgensma的处方信息中。不过，患者权益组织此前抱怨诺华在分享病例信息方面行动迟缓，SMA Europe也敦促诺华说明已知信息、尚不确定的内容及其对已接受治疗儿童的意义。诺华未透露两例新病例的具体地点，欧洲药品管理局暂未对此置评。
via South China Morning Post
